툴젠, 버텍스 파마슈티컬스에 특허권 선제공격 나서

CRISPR RNP 기술 침해 여부가 관건

유전자 교정 전문기업 툴젠이 다국적 제약사를 대상으로 특허 관련 선제 공격에 나섰다.

툴젠은 영국 법원에 버텍스 파마슈티컬스의 유전자 교정 치료제 ‘카스게비’에 대해 버텍스 및 상업적파트너 론자, 로슬린CT(RoslinCT)를 상대로 특허침해 소송을 제기했다고 21일 밝혔다.

툴젠은 Cas9을 단백질형태 그대로 세포 내로 전달하는 획기적인 방식인 CRISPR RNP (리보핵산단백질-핵산 복합체) 특허를 2024년 10월 유럽과 일본에 연이어 등록했다. CRISPR RNP는 DNA, mRNA 사용에 따르는 세포 독성을 회피할 수 있을 뿐 아니라 외래 DNA가 유전자에 삽입될 위험이 없고, 낮은 오프타겟 효과로 뛰어난 안전성까지 확보할 수 있어 현재 치료제 개발은 물론 동식물 유전자 교정에 널리 사용되고 있다.

카스게비는 2023년 11월 영국을 시작으로 지난해 2월 유럽위원회로부터 시판허가를 받은 세계 최초의 유전자 교정 치료제이며, 겸상적혈구질환 및 지중해성 빈혈 환자들에게 새로운 치료법을 제공한다. 1회 투약 비용은 약 220만 달러(약 31억원)로 알려져 있으며 블록버스터급 매출도 가능할 것이라는 전망이다. 한편 버텍스는 2023년 12월 에디타스 메디신과 CRISPR Cas9 기술의 대가로 1억 달러(약 1417억원) 규모의 라이선스 계약을 체결하기도 했다.

유종상 툴젠 대표는 “버텍스의 카스게비는 툴젠의 CRISPR RNP 기술을 사용해 탄생했다”며 “버텍스는 세계 최초로 CRISPR Cas9을 이용한 유전자 치료제를 시장에 내놓은 회사로서의 명성에 걸맞게 이 혁신적인 치료제를 만들기 위해 툴젠의 CRISPR Cas9 및 CRISPR RNP기술을 사용한 것을 인정하고 공정한 대가를 지불하기를 기대한다”며 “이번 특허침해소송은 영국 내 환자들이 카스게비에 접근하는 것을 제한하는 것이 아닌, 합리적인 라이선스 계약을 통해 툴젠이 보유한 기술에 대한 공정한 보상을 받기 위한 것이다”고 강조했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com